Post by alamin447 on Aug 3, 2023 0:10:42 GMT -5
并且输液相关反应的频率随着时间的推移而减少。在试验期间，没有观察到与 patisiran 相关的实验室值（包括血小板计数和肝肾功能指标）发生临床相关变化。在有资格参加开放标签扩展研究的 187 名患者中，有 186 名患者 (99%) 入组。 讨论 目前遗传性运甲状腺素蛋白淀粉样变性的治疗选择有限；然而，我们的数据表明，降
低转甲状腺素蛋白水平可能是一种有效的治疗方法。我Telegram 用户号码列表们发现 patisiran（一种 RNAi 治疗药物）可显着改善遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性患者的神经病变。效果遍及感觉运动和自主神经领域，并且在患者亚组中保持一致。此外，patisiran 治疗还显着改善了生活质量、步行、营养状况和日常生活活动。APOLLO 3 期试验招募的广泛患
者群体是临床实践中预期的广泛疾病谱的特点。我们的结果得到了inotersen试验的证实，该试验也发表在本期杂志上，其使用反义寡核苷酸方法来降低转甲状腺素蛋白，并显示遗传性转甲状腺的神经病变进展减慢。23 遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性病程进展迅速，试验期间接受安慰剂的患者病情恶化凸显了这一点，这一发现与其他报告一致。6,24,25在整个试验终点中，安